L’avan\u00e7 de la nanomedicina obre noves possibilitats en el desenvolupament de f\u00e0rmacs, com el que s’ha desenvolupat recentment per a la malaltia minorit\u00e0ria de Fabry, amb una efic\u00e0cia millorada respecte els tractaments existents autoritzats fins ara.<\/p>\n
El projecte europeu Smart4Fabry<\/a> arriba aix\u00ed a la seva fi amb un dels millors resultats esperats: la designaci\u00f3 d’un nou medicament orfe per part de la Comissi\u00f3 Europea i la possibilitat d’avan\u00e7ar en el tractament de Fabry, una malaltia rara, la qual s’estima que afecta aproximadament 2,6 de cada 10.000 persones a la UE.<\/p>\n Es tracta d’una malaltia cr\u00f2nica debilitant a causa d’episodis recurrents de dolor sever dif\u00edcilment controlables amb analg\u00e8sics convencionals, i potencialment mortal a causa de la insufici\u00e8ncia renal i les complicacions cardiovasculars i cerebrovasculars que comporta.<\/p>\n \u201cAmb aquesta designaci\u00f3 hem aconseguit un gran assoliment, no sols per als pacients de Fabry, sin\u00f3 tamb\u00e9 per a altres patologies que puguin beneficiar-se d’aquest mateix enfocament, possible gr\u00e0cies a la nanotecnologia\u201d explica Nora Ventosa<\/strong>, investigadora del CIBER-BBN<\/strong> i de l\u2019ICMAB-CSIC<\/strong> que ha coordinat el projecte.<\/p>\n Aquesta malaltia, tamb\u00e9 coneguda com a malaltia d’Anderson-Fabry, representa el trastorn d’emmagatzematge lisos\u00f2mic m\u00e9s freq\u00fcent. \u00c9s causada per una abs\u00e8ncia o defici\u00e8ncia de l’enzim \u03b1-galactosidasa A (GLA), que provoca l’acumulaci\u00f3 lisos\u00f2mica de globotriaosilceramida (Gb3) i els seus derivats als lisosomes d’una \u00e0mplia varietat de teixits, responsables de les manifestacions cl\u00edniques. Els tractaments actuals consisteixen en l’administraci\u00f3 intravenosa de l’enzim GLA, per\u00f2 presenten una efic\u00e0cia i una biodistribuci\u00f3 limitades.<\/p>\n El f\u00e0rmac que s’ha desenvolupat ara \u00e9s una nova nanoformulaci\u00f3 de GLA (nanoGLA) que en millora l’efic\u00e0cia en comparaci\u00f3 amb el tractament de refer\u00e8ncia amb GLA no nanoformulada. \u201cEl producte liposomal de tercera generaci\u00f3 que hem desenvolupat en el projecte ha demostrat, a nivell precl\u00ednic, una efic\u00e0cia millorada, en comparaci\u00f3 als tractaments de reempla\u00e7ament enzim\u00e0tic autoritzats. Aix\u00ed, es demostra que l’estrat\u00e8gia d’aportaci\u00f3 de l’enzim GLA mitjan\u00e7ant una nanoliposoma intel\u00b7ligent a les c\u00e8l\u00b7lules afectades \u00e9s altament exitosa\u201d explica Ibane Abasolo<\/strong>, investigadora de CIBER-BBN<\/strong> i del VHIR<\/strong>, responsables d\u2019estudiar l\u2019efic\u00e0cia del producte.<\/p>\n El producte nanoGLA s’ha obtingut mitjan\u00e7ant la tecnologia de formulaci\u00f3 DELOSTM<\/sup>, una plataforma innovadora per a la producci\u00f3 robusta de nanomedicines de manera eficient i sostenible.<\/p>\n El Comit\u00e8 de Medicaments Orfes (COMP) de l\u2019Ag\u00e8ncia Europa del Medicament (EMA) ha considerat que aquests resultats constitueixen un avantatge cl\u00ednicament rellevant respecte els tractaments de reempla\u00e7ament enzim\u00e0tic actuals.<\/p>\n La designaci\u00f3 de medicament orfe, a m\u00e9s de ser un reconeixement al benefici significatiu que ofereix la nova nanomedicina respecte els productes ja autoritzats per a la malaltia de Fabry, suposa implicacions importants en la translaci\u00f3 del nou producte terap\u00e8utic per afavorir-ne el seu recorregut fins arribar als pacients.<\/p>\n Els responsables d’aquests resultats, que inclouen diversos grups del CIBER-BBN, apunten que la nova formulaci\u00f3 ajuda a millorar el tractament, reduir els costos i millorar la qualitat de vida dels pacients de Fabry.<\/p>\n El projecte Smart4Fabry porta desenvolupant-se des de 2017 gr\u00e0cies a un finan\u00e7ament europeu -del programa Horizon 2020- de 5,8 milions d’euros. La seva consecuci\u00f3 ha estat possible gr\u00e0cies a la col\u00b7laboraci\u00f3 de diversos grups del CIBER-BBN a l’Institut de Ci\u00e8ncia de Materials de Barcelona (ICMAB-CSIC)<\/strong>, l’Institut de Qu\u00edmica Avan\u00e7ada de Catalunya (IQAC-CSIC)<\/strong>, tots dos del CSIC<\/strong>, el Vall d\u2019Hebron Institut de Recerca (VHIR)<\/strong> i l’Institut de Biotecnologia i Biomedicina de la Universitat Aut\u00f2noma de Barcelona (IBB-UAB)<\/strong>. Ha estat necess\u00e0ria, aix\u00ed mateix, l’aportaci\u00f3 de coneixement de diferents disciplines tant de l’\u00e0mbit acad\u00e8mic com empresarial.<\/p>\n El consorci del projecte<\/a> el formen, a m\u00e9s, institucions p\u00fabliques com la Universitat de Aarhus (Dinamarca), el Technion Israel Institute of Technology (Israel) i el Joanneum<\/p>\n Research (\u00c0ustria); les empreses Biokeralty (Espanya); Nanomol Technologies SL (Espanya); BioNanoNet (\u00c0ustria), Drug Development and Regulation SL (Espanya), el grup Covance Laboratories LTD (UK) i Leanbio SL (Espanya), que han aportat l’experi\u00e8ncia necess\u00e0ria en nanotecnologia i biotecnologia, caracteritzaci\u00f3 fisicoqu\u00edmica, avaluaci\u00f3 biol\u00f2gica in vitro <\/em>i in vivo<\/em>, formulaci\u00f3 i escalat de nanomedicines i desenvolupament i producci\u00f3 farmac\u00e8utica sota les directrius de les ag\u00e8ncies reguladores.<\/p>\n La designaci\u00f3 com a medicament orfe<\/strong> busca facilitar l\u2019arribada al mercat de tractaments per a malalties rares i tenen associats varis incentius, com l\u2019exclusivitat del mercat, les reduccions de tarifes o un assessorament cient\u00edfic espec\u00edfic.<\/p>\n Des del CIBER s’han promogut fins a l’actualitat onze medicaments orfes designats des de l\u2019EMA, principalment des de l’\u00e0rea tem\u00e0tica de Malalties Rares (CIBERER), sent aquest el primer del CIBER-BBN.<\/p>\n Per part del CSIC, aquesta \u00e9s la quarta designaci\u00f3 de mediament orfe que obt\u00e9, i la primera vegada que es refereix a medicament nanoformulat.<\/p>\n La designaci\u00f3 com a medicament orfe per part de l\u2019EMA t\u00e9 diversos avantatges, com la de rebre una autoritzaci\u00f3 de comercialitzaci\u00f3 durant 10 anys en qu\u00e8 no es poden comercialitzar productes similars, el poder disposar de protocols d’assist\u00e8ncia i consell cient\u00edfic gratu\u00efts o amb un cost redu\u00eft, i l’exempci\u00f3 de pagaments per a la designaci\u00f3. A m\u00e9s, les entitats que desenvolupen medicaments orfes tenen acc\u00e9s a subvencions espec\u00edfiques de la Uni\u00f3 Europea i dels programes dels estats membres.<\/p>\n M\u00e9s informaci\u00f3:<\/strong><\/p>\n Alguns dels resultats del projecte Smart4Fabry s’han publicat recentment en aquest article a ACS Applied Materials & Interfaces:<\/p>\n Impact of Chemical Composition on the Nanostructure and Biological Activity of \u03b1-Galactosidase-Loaded Nanovesicles for Fabry Disease Treatment. Desc\u00e0rrega la nota de premsa en <\/strong>CAT<\/a>,<\/strong>ESP<\/a>, <\/a><\/strong>ENG<\/a>.<\/p>\nNecessitat de nous tractaments per a la malaltia<\/strong><\/h4>\n
Interdisciplinarietat i col\u00b7laboraci\u00f3 p\u00fablica-privada <\/strong><\/h4>\n
El CIBER i el CSIC, promotors de medicaments orfes<\/strong><\/h4>\n
\n<\/span><\/strong>Judit Tomsen-Melero,\u00a0Sol\u00e8ne Passemard,\u00a0Natalia Garc\u00eda-Aranda,\u00a0Zamira Vanessa D\u00edaz-Riascos,\u00a0Ramon Gonz\u00e1lez-Rioja,\u00a0Jannik Nedergaard Pedersen,\u00a0Jeppe Lyngs\u00f8,\u00a0Josep Merlo-Mas,\u00a0Edgar Crist\u00f3bal-Lecina,\u00a0Jos\u00e9 Luis Corchero,\u00a0Daniel Pulido,\u00a0Patricia C\u00e1mara-S\u00e1nchez,\u00a0Irina Portnaya,\u00a0Inbal Ionita,\u00a0Sim\u00f3 Schwartz Jr.,\u00a0Jaume Veciana,\u00a0Santi Sala,\u00a0Miriam Royo,\u00a0Alba C\u00f3rdoba,\u00a0Dganit Danino,\u00a0Jan Skov Pedersen,\u00a0Elisabet Gonz\u00e1lez-Mira,\u00a0<\/span>Ibane Abasolo, N<\/span>ora Ventosa
\nACS Appl. Mater. Interfaces<\/i><\/span>\u00a02021<\/span>, 13<\/span>, 7<\/span>, 7825\u20137838.
\ndoi: 10.1021\/acsami.0c16871<\/a><\/span><\/span><\/p>\n