Les malalties rares plantegen desafiaments diagnòstics i terapèutics importants, i la distròfia miotònica (DM), la distròfia muscular hereditària més comuna en adults, continua sense disposar de tractaments efectius a causa de la seva complexitat genètica i a l’eficàcia limitada dels oligonucleòtids antisentit avaluats. ENTRY‑DM reuneix un consorci interdisciplinari i intersectorial amb 9 socis acadèmics i 2 de no acadèmics per formar 14 doctorands d’alt potencial en el disseny i l’administració d’ASO, la investigació dels mecanismes de la malaltia, models experimentals avançats i la preparació d’assaigs clínics, creant un marc transferible a altres malalties mediades per ARN i alineat amb prioritats europees i internacionals en malalties rares. En integrar ciència d’avantguarda, mobilitat internacional i formació interdisciplinària per superar barreres, de les correlacions genotip‑fenotip a la biodistribució dels ASO, el programa reforça el lideratge europeu en teràpies basades en ASO i estableix les bases per a futurs assaigs clínics.