Las enfermedades raras plantean importantes desafíos diagnósticos y terapéuticos, y la Distrofia Miotónica (DM), la distrofia muscular hereditaria más común en adultos, sigue sin disponer de tratamientos efectivos debido a su complejidad genética y a la eficacia limitada de los oligonucleótidos antisentido evaluados. ENTRY‑DM reúne un consorcio interdisciplinario e intersectorial con 9 socios académicos y 2 no académicos para formar a 14 doctorandos de alto potencial en el diseño y la administración de ASO, la investigación de los mecanismos de la enfermedad, modelos experimentales avanzados y la preparación de ensayos clínicos, creando un marco transferible a otras enfermedades mediadas por ARN y alineado con prioridades europeas e internacionales en enfermedades raras. Al integrar ciencia de vanguardia, movilidad internacional y formación interdisciplinaria para superar barreras, de las correlaciones genotipo‑fenotipo a la biodistribución de los ASO, el programa refuerza el liderazgo europeo en terapias basadas en ASO y sienta las bases para futuros ensayos clínicos.