ReachGLIO cerca millorar la teràpia del glioblastoma combinant estratègies d’obertura de la barrera hematoencefàlica amb nanopartícules dirigides carregades de fàrmacs. El projecte avalua SNGR‑TNF (un derivat estable de NGR‑TNF) juntament amb quimioteràpia estàndard i selecciona nanomedicines dissenyades per penetrar el tumor i arribar a cèl·lules mare canceroses. Les formulacions candidates es proven en models avançats de BBB/BTB i en models 3D de glioblastoma, i després es validen en models de ratolí i en gliomes espontanis en gossos. La imatge basada en espectroscòpia Raman permet seguir la distribució i l’alliberament del fàrmac, generant evidència preclínica per accelerar la translació clínica.
Enfermedad Archives
Aprenentatge automàtic i intel·ligència artificial per a l’optimització de nanomedicaments
MELINA impulsa una plataforma d’IA en nanomedicina que combina dades curades, fluxos experimentals estandarditzats i models avançats d’aprenentatge automàtic per optimitzar nanopartícules terapèutiques. El projecte integra informació sobre la síntesi de nanopartícules, la seva caracterització fisicoquímica i la seva avaluació biològica en models cel·lulars per identificar quines variables influeixen més en l’eficàcia i la seguretat. També incorpora mètodes d’alt rendiment, anàlisi d’imatge i estratègies de Quality by Design per guiar el desenvolupament de noves formulacions d’una manera més sistemàtica i reproduïble. En reduir l’assaig-error i compartir dades i eines en obert, MELINA vol accelerar la innovació en nanomedicina i reforçar la recerca translacional.
Teràpia de reemplaçament lipídic per a pacients amb ictiosi congènita mitjançant sistemes nanoestructurats d’administració tòpica d’acilceramides.
Les ictiosis hereditàries són malalties genètiques rares (13,3 casos per milió a Europa) que apareixen en néixer o a la primera infància i causen descamació, engruiximent cutani, sequedat, picor i dolor. Aproximadament la meitat dels pacients, especialment amb Ictiosi Congènita Autosòmica Recessiva (ARCI), presenten un defecte en la síntesi de CerEOS, una ceramida essencial per a la barrera epidèrmica. Els tractaments actuals són només simptomàtics i poc eficaços. El projecte LIPARCI II desenvolupa una teràpia de reemplaçament lipídic basada en CerEOS encapsulada en nanopartícules biomimètiques, capaces de restaurar la barrera cutània en models preclínics d’ARCI. A més, LIPARCI II inclou un assaig clínic de fase 0 per avaluar la biodisponibilitat, avançarà en la producció a gran escala i desenvoluparà nous models i formulacions per ampliar el nombre de pacients beneficiaris.
Vesícules extracel·lulars híbrides per al tractament avançat de malalties de dipòsit lisosomal
HEAL pretén transformar el tractament dels trastorns de dipòsit lisosomal, amb focus en la malaltia de Fabry, mitjançant nanopartícules de tercera generació que combinen vesícules extracel·lulars i liposomes (ELs) per lliurar enzims altament actius a òrgans diana. El projecte integra intel·ligència artificial per optimitzar el disseny, la direccionalització i una fabricació escalable, i avalua la seva eficàcia en models preclínics avançats que reprodueixen millor la malaltia humana. L’objectiu és millorar l’estabilitat, la biodistribució i el possible accés al cervell, superant les limitacions de l’ERT convencional.
Formació doctoral interdisciplinària en teràpies basades en oligonucleòtids per a la distròfia miotònica
Les malalties rares plantegen desafiaments diagnòstics i terapèutics importants, i la distròfia miotònica (DM), la distròfia muscular hereditària més comuna en adults, continua sense disposar de tractaments efectius a causa de la seva complexitat genètica i a l’eficàcia limitada dels oligonucleòtids antisentit avaluats. ENTRY‑DM reuneix un consorci interdisciplinari i intersectorial amb 9 socis acadèmics i 2 de no acadèmics per formar 14 doctorands d’alt potencial en el disseny i l’administració d’ASO, la investigació dels mecanismes de la malaltia, models experimentals avançats i la preparació d’assaigs clínics, creant un marc transferible a altres malalties mediades per ARN i alineat amb prioritats europees i internacionals en malalties rares. En integrar ciència d’avantguarda, mobilitat internacional i formació interdisciplinària per superar barreres, de les correlacions genotip‑fenotip a la biodistribució dels ASO, el programa reforça el lideratge europeu en teràpies basades en ASO i estableix les bases per a futurs assaigs clínics.