ReachGLIO busca mejorar la terapia del glioblastoma combinando estrategias de apertura de la barrera hematoencefálica con nanopartículas dirigidas cargadas de fármacos. El proyecto evalúa SNGR‑TNF (un derivado estable de NGR‑TNF) junto a quimioterapia estándar y selecciona nanomedicinas diseñadas para penetrar el tumor y llegar a células madre cancerosas. Las formulaciones candidatas se prueban en modelos avanzados de BBB/BTB y en modelos 3D de glioblastoma, y después se validan en modelos de ratón y en gliomas espontáneos en perros. La imagen basada en espectroscopía Raman permite seguir la distribución y la liberación del fármaco, generando evidencia preclínica para acelerar la traslación clínica.
Archivos de Enfermedad
Aprendizaje automático e inteligencia artificial para la optimización de nanomedicamentos
MELINA impulsa una plataforma de IA en nanomedicina que combina datos curados, flujos experimentales estandarizados y modelos avanzados de aprendizaje automático para optimizar nanopartículas terapéuticas. El proyecto integra información sobre la síntesis de nanopartículas, su caracterización fisicoquímica y su evaluación biológica en modelos celulares para identificar qué variables influyen más en la eficacia y la seguridad. También incorpora métodos de alto rendimiento, análisis de imagen y estrategias de Quality by Design para guiar el desarrollo de nuevas formulaciones de una forma más sistemática y reproducible. Al reducir el ensayo-error y compartir datos y herramientas en abierto, MELINA quiere acelerar la innovación en nanomedicina y reforzar la investigación traslacional.
Terapia de reemplazo lipídico para pacientes con ictiosis congénita mediante sistemas nanoestructurados de administración tópica de acilceramidas.
Las ictiosis hereditarias son enfermedades genéticas raras (13,3 casos por millón en Europa) que aparecen al nacer o en la infancia temprana y causan descamación, engrosamiento cutáneo, sequedad, picor y dolor. Aproximadamente la mitad de los pacientes, especialmente con Ictiosis Congénita Autosómica Recesiva (ARCI), presentan un defecto en la síntesis de CerEOS, un ceramida esencial para la barrera epidérmica. Los tratamientos actuales son solo sintomáticos y poco eficaces. El proyecto LIPARCI II desarrolla una terapia de reemplazo lipídico basada en CerEOS encapsulada en nanopartículas biomiméticas, capaces de restaurar la barrera cutánea en modelos preclínicos de ARCI. Además LIPARCI II incluye un ensayo clínico fase 0 para evaluar la biodisponibilidad, avanzará en la producción a gran escala y desarrollará nuevos modelos y formulaciones para ampliar el número de pacientes beneficiarios.
Vesículas extracelulares híbridas para tratamiento avanzado de enfermedades de depósito lisosomal
HEAL pretende transformar el tratamiento de los trastornos de depósito lisosomal, con foco en la enfermedad de Fabry, mediante nanopartículas de tercera generación que combinan vesículas extracelulares y liposomas (ELs) para entregar enzimas altamente activos a órganos diana. El proyecto integra inteligencia artificial para optimizar el diseño, la direccionalización y una fabricación escalable, y evalúa su eficacia en modelos preclínicos avanzados que reproducen mejor la enfermedad humana. El objetivo es mejorar estabilidad, biodistribución y el posible acceso al cerebro, superando limitaciones de la ERT convencional.
Formación doctoral interdisciplinaria en terapias basadas en oligonucleótidos para la Distrofia Miotónica
Las enfermedades raras plantean importantes desafíos diagnósticos y terapéuticos, y la Distrofia Miotónica (DM), la distrofia muscular hereditaria más común en adultos, sigue sin disponer de tratamientos efectivos debido a su complejidad genética y a la eficacia limitada de los oligonucleótidos antisentido evaluados. ENTRY‑DM reúne un consorcio interdisciplinario e intersectorial con 9 socios académicos y 2 no académicos para formar a 14 doctorandos de alto potencial en el diseño y la administración de ASO, la investigación de los mecanismos de la enfermedad, modelos experimentales avanzados y la preparación de ensayos clínicos, creando un marco transferible a otras enfermedades mediadas por ARN y alineado con prioridades europeas e internacionales en enfermedades raras. Al integrar ciencia de vanguardia, movilidad internacional y formación interdisciplinaria para superar barreras, de las correlaciones genotipo‑fenotipo a la biodistribución de los ASO, el programa refuerza el liderazgo europeo en terapias basadas en ASO y sienta las bases para futuros ensayos clínicos.